智通财经APP获悉，7月16日白丝 jk，Lexeo Therapeutics(LXEO.US)晓示了用于妥洽弗里德赖希共济失调(FA)心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期老到和另一项1A期老到中，患者的腹黑生物璀璨物改善幅度达53.3%，具有临床意旨。凭证此积极服从，Lexeo谋略加快该疗法缔造，包含与监管单元诡计枢纽老到的瞎想与肯求潜在的加快批准。

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据了解，LX2006是一种基于腺关连病毒(AAV)的在研基因疗法，旨在通过静脉打针寄递功能性FXN基因来促进FXN卵白的抒发，并复原心肌细胞中的线粒体功能。在临床前沟通中，LX2006逆转了FA疾病模子中的腹黑终点，清爽出腹黑功能和糊口率的改善，同期进展出纵情的安全性。FDA已授予LX2006妥洽FA心肌病的悲凉儿科疾病履历、快速通谈履历和孤儿药履历。